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Jun 13, 2023

Alnylam Pharmaceuticals: Starkes Wachstum und RNAi-Durchbruch (NASDAQ:ALNY)

nopparit Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY), gegründet im Jahr 2002, ist ein

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Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) wurde 2002 gegründet und ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entwicklung innovativer Therapeutika mittels RNA-Interferenz (RNAi) widmet. Alnylam setzt sich für nachhaltige Innovation und eine positive Wirkung auf die Patienten ein und konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von RNAi-Therapeutika durch starkes geistiges Eigentum, strategische Allianzen, Lizenzeinnahmen und unabhängige oder mit Partnern verbundene globale Vermarktung. Ihre 2021 initiierte Alnylam P5x25-Strategie zielt darauf ab, das Unternehmen bis 2025 zu einem erstklassigen Biotech-Unternehmen zu machen. Ab 2023 verfügen sie über fünf vermarktete Produkte, darunter Onpattro, Amvuttra, Givlaari und Oxlumo, sowie mehrere Produkte in der Spätphase der Forschung Programme.

Für das erste Quartal, das am 31. März 2023 endete, meldete Alnylam einen Nettoproduktumsatz von 276,3 Millionen US-Dollar, was einem Anstieg von 48 % gegenüber 2022 entspricht, was hauptsächlich auf die Einführung von Amvuttra und die steigende Zahl von Patienten, die Givlaari- und Oxlumo-Therapien erhalten, zurückzuführen ist. Auch die Einnahmen aus der Zusammenarbeit stiegen um 41 %, was vor allem auf die verstärkte Aktivität mit Regeneron zurückzuführen ist. Die Betriebsverluste stiegen jedoch von 146,7 Millionen US-Dollar im Jahr 2022 auf 149,8 Millionen US-Dollar. Auch die Kosten der verkauften Waren und die Forschungs- und Entwicklungskosten stiegen, hauptsächlich aufgrund gestiegener Lizenzgebühren und Mitarbeiterzahl. Die liquiden Mittel, Zahlungsmitteläquivalente und marktfähigen Wertpapiere des Unternehmens beliefen sich auf 2,07 Milliarden US-Dollar, verglichen mit 2,19 Milliarden US-Dollar Ende 2022.

Laut der letzten Berichterstattung hat Alnylam eine Marktkapitalisierung von 24,12 Milliarden US-Dollar und eine Gesamtverschuldung von 1,32 Milliarden US-Dollar. Das Unternehmen meldete außerdem Bargeldbestände in Höhe von 2,07 Milliarden US-Dollar, was zu einem Unternehmenswert von 23,37 Milliarden US-Dollar führte.

In der jüngsten Gewinnmitteilung drückte das Management von Alnylam seine Zufriedenheit mit dem starken Start des Unternehmens ins Jahr 2023 aus, der durch das anhaltende Wachstum seines Produkts Amvuttra unterstrichen wurde. Im ersten Quartal stiegen die gesamten Produktverkäufe im Vergleich zum gleichen Zeitraum im Jahr 2022 um 48 %.

Das Management zeigte sich auch begeistert vom Fortschritt seiner Pipeline, insbesondere von den positiven Zwischenergebnissen der Phase-1-Studie zu ALN-APP, einem in der Entwicklung befindlichen RNAi-Therapeutikum zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit und der zerebralen Amyloidangiopathie.

Es stehen mehrere bevorstehende Meilensteine ​​an, die die Tiefe der Pipeline des Unternehmens verdeutlichen, darunter die Präsentation der 18-Monats-Ergebnisse der APOLLO-B-Phase-3-Studie zu Patisiran und Top-Line-Ergebnisse der KARDIA-1-Phase-2-Studie zu Zilebesiran zur Behandlung von Bluthochdruck, die für Mitte 2023 erwartet werden.

Das Management betonte drei Schlüsselfaktoren für das Wachstum von Alnylam in den nächsten Jahren. Das erste ist die Ausweitung des TTR-Franchise (d. h. ihrer Behandlungen für Transthyretin-vermittelte Amyloidose), das zweite ist ihre Ausweitung über seltene Krankheiten hinaus auf häufiger auftretende Krankheitsgebiete und das dritte ist der nachhaltige Innovationsmotor, der den weiteren Ausbau der Pipeline vorantreiben kann über 2025 hinaus.

Das Unternehmen bleibt seinen Alnylam P5x25-Zielen treu und beabsichtigt, ein erstklassiges Biotechnologieunternehmen zu werden, das außergewöhnliche Finanzergebnisse liefert und gleichzeitig transformative Medikamente für seltene Krankheiten entwickelt und vermarktet. Die Einführung von Amvuttra wurde besonders hervorgehoben, da sie einen erheblichen Einfluss auf die Expansion des TTR-Franchise hatte, was sich in dem robusten vierteljährlichen Wachstum von 75 % im Jahresvergleich in den USA widerspiegelte.

Alnylam undRegeneron (REGN) gab ermutigende Zwischenergebnisse ihrer laufenden Phase-1-Studie zu ALN-APP bekannt, einem Medikamentenkandidaten, der die RNAi-Technologie (RNA-Interferenz) nutzt. Dieses Prüftherapeutikum zielt auf das Amyloid-Vorläuferprotein [APP] ab, das eine Schlüsselrolle bei der Alzheimer-Krankheit und der zerebralen Amyloid-Angiopathie [CAA] spielt.

In dieser Studie erhielten zwanzig Patienten mit früh einsetzender Alzheimer-Krankheit Einzeldosen von ALN-APP über eine intrathekale Injektion. Die Verabreichung des Arzneimittels wurde von den Patienten gut vertragen, wobei alle aufgezeichneten unerwünschten Ereignisse von leichter bis mittelschwerer Schwere waren. Erste Daten deuten darauf hin, dass es im Vergleich zu Placebo keine besorgniserregenden Veränderungen der Liquorindikatoren wie weiße Blutkörperchen und Protein gibt.

Entscheidend ist, dass die Behandlung zu einer dosisabhängigen, schnellen und anhaltenden Verringerung der Konzentrationen von löslichem APPα (sAPPα) und APPβ (sAPPβ) führte, beides Biomarker, die auf die Aktivierung des Zielmoleküls APP hinweisen. Die Reduzierung dieser Biomarker erreichte bis zu 84 % bzw. 90 %, wobei die mittlere Reduzierung von über 70 % bei der höchsten getesteten Dosis mindestens drei Monate lang anhielt.

Dies ist die erste Demonstration der Gen-Stilllegung durch RNAi-Therapeutika im menschlichen Gehirn unter Verwendung der proprietären C16-Plattform von Alnylam. Die Ergebnisse stellen einen bedeutenden Meilenstein nicht nur für Alnylam und Regeneron, sondern für das breitere Feld der RNAi-basierten Therapeutika dar, da sie Beweise für die Wirksamkeit im Zentralnervensystem liefern.

Zusammenfassend lässt sich sagen, dass Alnylam im ersten Quartal 2023 vielversprechende Fortschritte gemacht hat und ein robustes Wachstum der Produktumsätze sowie Fortschritte in der Pipeline, insbesondere beim ALN-APP-Programm, zum Ausdruck brachte. Trotz steigender Betriebsverluste aufgrund steigender Forschungs- und Entwicklungskosten und Lizenzgebühren bieten das solide Umsatzwachstum und eine beträchtliche Liquiditätsposition eine starke finanzielle Grundlage.

Ihre Zusammenarbeit mit Regeneron am ALN-APP-Programm ist eine aufregende Entwicklung und signalisiert einen bahnbrechenden Einzug von RNAi-Therapeutika in die Behandlung des zentralen Nervensystems. Angesichts des erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarfs bei Erkrankungen wie der Alzheimer-Krankheit und der zerebralen Amyloid-Angiopathie könnte dies möglicherweise von entscheidender Bedeutung sein. Die vielversprechenden Zwischenergebnisse der Phase-1-Studie zu ALN-APP sind ein Beweis für das therapeutische Potenzial dieses Ansatzes.

Obwohl Alnylams Fortschritte auf dem Weg zu einem führenden Biotech-Unternehmen bis 2025 mithilfe der Alnylam P5x25-Strategie lobenswert sind, sollten Anleger die damit verbundenen Risiken nicht außer Acht lassen. Die Zukunft des Unternehmens hängt von seiner Fähigkeit ab, weiterhin neuartige Therapeutika auf den Markt zu bringen und sich in der komplexen regulatorischen Landschaft zurechtzufinden, in der Biotech-Unternehmen tätig sind. Der erhebliche Anstieg der F&E-Ausgaben verdeutlicht auch die finanziellen Risiken, die dieser Sektor angesichts der hohen Fehlerkosten und langen Entwicklungszeiten mit sich bringt.

Aus Investitionssicht bietet Alnylam ein attraktives, langfristiges Investitionsangebot für Anleger, die bereit sind, ein höheres Risiko einzugehen, da das Unternehmen über ein robustes Umsatzwachstum, eine starke Barreserve und eine vielversprechende Medikamentenentwicklungspipeline verfügt. Als Spitzenreiter im aufstrebenden Bereich der RNAi-basierten Therapeutika und mit einer erfolgreichen Erfolgsbilanz bei der Markteinführung von Medikamentenkandidaten verdient Alnylam ernsthafte Überlegungen zur Aufnahme in jedes Portfolio mit Schwerpunkt auf Biotechnologie (Empfehlung „Kaufen“). Dennoch unterstreichen die steigenden Betriebsverluste den spekulativen Charakter dieser Investition und erfordern, dass potenzielle Investoren die voraussichtlichen Gewinne sorgfältig gegen die mit dem Biotech-Sektor verbundenen Risiken abwägen. Potenzielle Investoren sind gut beraten, ein wachsames Auge auf bevorstehende wichtige Ereignisse zu haben, insbesondere auf die Ergebnisse der klinischen Phase-3-Studie zu Patisiran und die Ergebnisse der klinischen Phase-2-Studie zu Zilebesiran. Diese Versuche dienen als wichtige Indikatoren für die Beurteilung der zukünftigen Entwicklung von Alnylam.

Wenn sich die Fakten ändern, ändere ich meine Meinung

Hier sind einige potenzielle Risiken, die sich auf meine „Kauf“-Empfehlung für Alnylam auswirken könnten:

Risiken bei der Arzneimittelentwicklung: Die Biotechnologiebranche birgt erhebliche Risiken, da die Arzneimittelentwicklung ein äußerst komplexer und langwieriger Prozess ist. Es gibt keine Garantie dafür, dass in der Entwicklung befindliche Medikamente, einschließlich des vielversprechenden ALN-APP, die behördliche Zulassung erhalten. Fehlgeschlagene klinische Studien oder behördliche Ablehnungen könnten zu erheblichen finanziellen Verlusten führen.

Marktakzeptanz: Selbst wenn ein Medikament zugelassen wird, gibt es keine Garantie dafür, dass es auf dem Markt substanziell angenommen wird oder erwartete Umsätze generiert. Faktoren wie Preisgestaltung, Versicherungsschutz, Konkurrenz durch andere Arzneimittel und Akzeptanz durch Arzt/Patienten spielen eine entscheidende Rolle.

Patentschutz und geistiges Eigentum: Biotech-Firmen verlassen sich in hohem Maße auf Patente, um ihre innovativen Medikamente zu schützen. Wenn der Patentschutz unzureichend ist oder Patente angefochten, ungültig gemacht oder umgangen werden, könnte das Unternehmen einem verstärkten Wettbewerb ausgesetzt sein, der sich auf die Rentabilität auswirken könnte.

Finanzielle Nachhaltigkeit: Obwohl Alnylam im ersten Quartal 2023 über eine beträchtliche Liquiditätsposition verfügt, sind die Betriebsverluste gestiegen, was auf höhere Forschungs- und Entwicklungskosten und Lizenzgebühren zurückzuführen ist. Sollten diese Verluste weiter zunehmen und die Umsätze nicht wie erwartet wachsen, könnte die finanzielle Nachhaltigkeit des Unternehmens gefährdet sein.

Regulatorische und rechtliche Risiken:Änderungen der Gesundheitsgesetze, regulatorischer Standards oder potenzielle rechtliche Probleme könnten sich auf die Fähigkeit von Alnylam auswirken, profitabel zu wirtschaften.

Makroökonomische Risiken:Größere Marktabschwünge, Änderungen der Zinssätze oder der wirtschaftlichen Bedingungen können den Aktienmarkt und die Preise einzelner Aktien, einschließlich der von Alnylam, beeinflussen.

Partnerschaftsrisiken:Die Zusammenarbeit des Unternehmens mit anderen Unternehmen wie Regeneron könnte Risiken bergen, wenn es zu Meinungsverschiedenheiten kommt oder wenn ein Partner seinen Verpflichtungen nicht nachkommt.

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Offenlegung des Analysten: Ich/wir habe(n) keine Aktien-, Options- oder ähnliche Derivateposition in einem der genannten Unternehmen und habe/n nicht vor, innerhalb der nächsten 72 Stunden solche Positionen einzugehen. Ich habe diesen Artikel selbst geschrieben und er drückt meine eigene Meinung aus. Ich erhalte dafür keine Vergütung (außer von Seeking Alpha). Ich stehe in keiner Geschäftsbeziehung mit einem Unternehmen, dessen Aktien in diesem Artikel erwähnt werden. Dieser Artikel dient ausschließlich Informationszwecken und ist nicht als personalisierte Anlageberatung im Hinblick auf „Kauf/Verkauf/Halten/Short/Long“-Empfehlungen zu verstehen. Alle in diesem Artikel getroffenen Vorhersagen zu klinischen, regulatorischen und Marktergebnissen stellen die Meinung des Autors dar und basieren auf Wahrscheinlichkeiten und nicht auf Gewissheiten. Auch wenn die bereitgestellten Informationen sachlich sein sollen, können Fehler auftreten und der Leser sollte die Informationen selbst überprüfen. Investitionen in Biotechnologie sind äußerst volatil, riskant und spekulativ. Daher sollten Leser ihre eigene Recherche durchführen und ihre finanzielle Situation berücksichtigen, bevor sie Investitionsentscheidungen treffen. Der Autor kann nicht für finanzielle Verluste haftbar gemacht werden, die sich aus dem Vertrauen auf die in diesem Artikel enthaltenen Informationen ergeben.

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