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Jun 10, 2023

Das Cambridge-Biotech-Unternehmen Alkeus Pharmaceuticals sammelt 150 Millionen US-Dollar und stellt den Vertex-Gründer wieder ein

Beflügelt durch die Ergebnisse klinischer Studien zu seinem experimentellen Medikament zur Behandlung einer seltenen Erkrankung

Beflügelt durch die Ergebnisse klinischer Studien zu seinem experimentellen Medikament zur Behandlung einer seltenen erblichen Ursache von Blindheit, gab ein kleines Biotechnologieunternehmen in Cambridge am Montag bekannt, dass es Risikokapital in Höhe von 150 Millionen US-Dollar eingeworben habe, um seine Geschäftstätigkeit auszuweiten, und plane, im nächsten Jahr die Zulassung des Medikaments zu beantragen.

Alkeus Pharmaceuticals gab außerdem bekannt, dass es eine der prominentesten Persönlichkeiten der Branche wieder eingestellt hat, um bei der Weiterentwicklung des Medikaments gegen die Stargardt-Krankheit zu helfen: Joshua Boger, den Gründer von Vertex Pharmaceuticals.

Boger, der 2009 als Geschäftsführer von Vertex, dem einheimischen Biotech-Unternehmen mit Sitz in Boston, das vor allem für seine Medikamente gegen Mukoviszidose bekannt ist, in den Ruhestand ging, war von 2012 bis 2016 Vorstandsvorsitzender von Alkeus. Während dieser Zeit testete Alkeus sein Medikament an Labortieren und begann mit klinischen Studien an Patienten mit Stargardt. Es gibt keine zugelassenen Behandlungen für die Krankheit.

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Nachdem Alkeus nun auf wissenschaftlichen Konferenzen ermutigende Daten aus Studien im mittleren Stadium meldete und die Food and Drug Administration das Medikament als potenziellen Durchbruch im Jahr 2021 bezeichnete, ist Boger als Vorstandsvorsitzender zum Unternehmen zurückgekehrt. Er wird den Vorstand des Privatunternehmens leiten und als leitender Angestellter fungieren.

Boger sagte, die einmal täglich einzunehmende Pille für Stargardt sei der aufregendste Medikamentenkandidat gewesen, dem er je begegnet sei, als er kurz nach der Gründung von Alkeus im Jahr 2010 mit einer von der Columbia University lizenzierten Technologie davon erfuhr. Seine Begeisterung ist ungebrochen.

„Es kommt einem perfekten Medikament so nahe, wie ich es noch nie in 40 Jahren in der Branche gesehen habe“, sagte der 72-jährige Boger in einem Interview.

Stargardt ist eine der Hauptursachen für Blindheit bei Kindern und jungen Erwachsenen und betrifft mindestens 30.000 Menschen in den Vereinigten Staaten und mehr als 150.000 Menschen weltweit. Patienten mit dieser Störung werden normalerweise mit normalem Sehvermögen geboren, aber Mutationen in einem Gen namens ABCA4 führen zu einer Verklumpung von Vitamin A im Auge. Obwohl Vitamin A normalerweise gut für die Augen ist, führt eine Überdosierung zu einer Schädigung der Netzhaut und zu einem fortschreitenden Sehverlust, der bereits im Alter von 5 Jahren beginnt.

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Laut Leonide Saad, Mitbegründerin und Geschäftsführerin von Alkeus, liegt das Durchschnittsalter, ab dem Stargardt-Patienten als blind gelten, bei 16 Jahren. „Je früher Sie Symptome haben, desto schneller kommt es zu einer Progression“, fügte er hinzu.

Das experimentelle Medikament, dessen generischer Name Gildeuretinol ist, wurde von Ilyas Washington, einem Assistenzprofessor am Columbia University Medical Center, erfunden. Er entwickelte eine chemisch modifizierte Form von Vitamin A, die nicht verklumpt, und war Mitbegründer der Biotechnologie.

In einer placebokontrollierten mittleren klinischen Studie mit 50 Patienten mit Stargardt verlangsamte die tägliche Einnahme der Pille die Netzhautschädigung und wurde zwei Jahre lang gut vertragen, so das Unternehmen, das 2021 mit der Veröffentlichung der Ergebnisse begann. Bei Kindern und jungen Erwachsenen mit früheren Fällen Nach Beginn der Krankheit schien die Pille Netzhautschäden und Sehverlust zu stoppen.

Weitere klinische Studien sind im Gange, aber Saad sagte, das Unternehmen plane bereits, bis Ende des Jahres von sieben auf mindestens 50 Mitarbeiter zu expandieren.

Boger sagte, die Entscheidung der FDA, Gildeuretinol als „bahnbrechende Therapie“ zu bezeichnen, sei „nicht nur ein Schulterklopfen“.

„Das bedeutet, dass man eine viel engere Beziehung mit der FDA eingeht, um den Patienten so schnell wie möglich den Durchbruch zu verschaffen“, sagte er. Etwa die Hälfte der Medikamente, die diesen Status erhalten, werden auf der Grundlage von Studiendaten aus der mittleren Phase zugelassen, anstatt auf Ergebnisse aus der späten Phase zurückgreifen zu müssen, fügte er hinzu.

Das Medikament wird auch an einer fortgeschrittenen Form der trockenen altersbedingten Makuladegeneration getestet, die zu fortschreitendem und irreversiblem Sehverlust führt. Laut Alkeus leben in den Vereinigten Staaten 1,5 bis 2 Millionen Menschen mit dieser Form der Krankheit.

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Die 150-Millionen-Dollar-Finanzierungsrunde wurde von Bain Capital Life Sciences geleitet, mit zusätzlicher Beteiligung von TCGX, Wellington Management und Sofinnova Investments. Alkeus habe zuvor etwa 10 Millionen US-Dollar an privaten und bundesstaatlichen Mitteln erhalten, sagte Saad.

Jonathan Saltzman ist unter [email protected] erreichbar.